EryDel dimostra il significativo beneficio clinico offerto da EryDex nell’atassia telangectasia.
di Fonte OpenZone
Grazie alla sua tecnologia brevettata, EryDel SpA, azienda globale specializzata in biotecnologie in fase avanzata, impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per il trattamento di malattie rare veicolate attraverso i globuli rossi, ha annunciato gli importantissimi risultati della propria sperimentazione ATTeST di Fase 3 nei pazienti affetti da atassia telangectasia (AT), una devastante malattia neurologica per cui non esiste alcuna terapia approvata.
Lo studio ATTeST
ATTeST è uno studio clinico sperimentale cardine, multicentrico, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto negli Stati Uniti, in Europa, in Asia, in Australia e in Africa. 175 pazienti di età pari o superiore a 6 anni con AT sono stati arruolati e randomizzati a EryDex in alta o bassa dose o a trattamento placebo in un rapporto 1:1:1. La durata del trattamento era pari a 6 mesi per l’efficacia ed è stata estesa a 12 mesi per la valutazione della sicurezza a lungo termine.
L’end-point primario riguardava il cambiamento dalla baseline a 6 mesi verso placebo della scala neurologica mICARS (modified International Cooperative Ataxia Rating Scale) e per gli Stati Uniti della RmICARS (Rescored mICARS). L’analisi prestabilita intent to Treat (ITT) dei pazienti con età dai 6 ai 9 anni (N=88) ha dimostrato statisticamente differenze significative verso il placebo (mICARS p=0.020 and RmICARS p=0.025).
Questi risultati sono anche supportati da un’analisi dell’endpoint secondario (key secondary endpoint), e cioè dalla valutazione dell’impressione globale clinica di cambiamento (CGI-C, p=0.04) e dalla valutazione del paziente stesso della qualità della vita misurata sull’analoga scala visisa EuroQol che hanno rafforzato la significatività dei risultati ottenuti.
L’analisi della sicurezza a sei mesi ha dimostrato che Erydex è ben tollerato e non ha identificato nessuno dei segnali allarmanti per la sicurezza che potrebbero prevedibilmente derivare dall’uso cronico di steroidi, come confermato da un Comitato di monitoraggio sulla sicurezza dei dati indipendente.
(lo)
