EryDel completa l’arruolamento dello studio di Fase III ATTeST, mentre Axxam sigla un accordo di licenza relativo a CRISPR-Cas9.
di OpenZone
EryDel ha annunciato di aver completato l’arruolamento dei pazienti in ATTeST, lo studio registrativo di Fase III per l’atassia telangiectasia (AT). I dati complessivi dello studio sono previsti per fine 2020.
Luca Benatti, CEO di EryDel, dichiara: “Si tratta di un traguardo importante per la comunità dei pazienti AT che ci ha coadiuvati in questo sforzo. Dati positivi per lo studio ATeST consentirebbero a EryDel di presentare il primo NDA nella seconda metà del 2021 e costutirebbero le basi per la trasformazione di EryDel in una società completamente integrata in grado di offrire terapie innovative a pazienti che soffrono di malattie rare.”
ATTeST (Ataxia Telangiectasia Trial with the EryDex SysTem ) è uno studio registrativo singolo di Fase III per la valutazione di efficacia, sicurezza e tollerabilità di EryDex in pazienti affetti da atassia telangiectasia (AT). EryDex è un prodotto innovativo che rilascia desametasone incapsulando il suo profarmaco nei globuli rossi prelevati dal sangue del paziente, che vengono poi reinfusi nel paziente stesso. EryDex ha ricevuto la designazione di Farmaco orfano per il trattamento dell’AT sia dall’FDA che dall’EMA.
L’AT è una malattia neurologica rara, ereditaria, potenzialmente letale, progressiva e altamente invalidante che colpisce prevalentemente pazienti pediatrici.
Attualmente, non è disponibile nessuna cura o terapia efficace per il trattamento del deficit neurologico o che possa modificare il decorso e influire significativamente sulla progressione della malattia.
ERS Genomics e Axxam annunciano un accordo di licenza relativo a CRISPR-Cas9 per potenziare i servizi di ricerca
ERS Genomics Limited (“ERS Genomics”), fondata per offrire un ampio accesso alla proprietà intellettuale alla base di CRISPR-Cas9, di cui è comproprietaria la Dott.ssa. E
mmanuelle Charpentier, e Axxam S.p.A. (“Axxam”), società di punta nel settore della ricerca biologica, hanno annunciato la firma di un accordo di licenza che concede ad Axxam l’accesso al portafoglio di brevetti relativi a CRISPR-Cas9 di ERS Genomics, a sostegno della piattaforma di servizi di ricerca integrata di Axxam.
L’applicazione della piattaforma CRISPR-Cas9 rappresenta un’importante aggiunta al ventaglio di approcci innovativi di Axxam per lo sviluppo di saggi cellulari altamente personalizzati per classi di bersagli e percorsi molecolari rilevanti. La tecnologia di editing del genoma sarà usata per attivare o disattivare geni di interesse, per inserire con precisione dei marcatori al fine di misurare la degradazione o la traslocazione delle proteine e per inserire sensori codificati geneticamente in siti specifici del genoma.
La piattaforma sarà applicata in tutti i servizi di ricerca integrati di Axxam, in settori quali farmaceutica, protezione delle colture, salute animale e food & beverage.
Come spiega Stefan Lohmer, Chief Executive Officer of Axxam: “L’innovazione è la nostra forza motrice e ci guida verso l’obiettivo costante di migliorare significativamente le attività di ricerca dei nostri clienti e partner. Avere accesso a una delle più importanti tecnologie rivoluzionarie in materia di editing genetico sviluppate negli ultimi anni rappresenta una risorsa preziosa che ci consentirà, ancor più di prima, di offrire servizi di ricerca di alta qualità all’industria delle scienze della vita.”
(lo)
