Ricercatori firmatari di uno studio controverso ammettono che i loro risultati potrebbero essere sbagliati.
di Emily Mullin
Una rivista scientifica ha ritirato una pubblicazione controversa dell’anno scorso secondo cui lo strumento di gene-editing CRISPR potrebbe portare il caos nel genoma.
Nella pubblicazione ritirata, i ricercatori descrivevano il loro utilizzo del CRISPR su dei topi per correggere una mutazione genetica che provoca cecità. La correzione genetica riuscì con successo, ma secondo i ricercatori, il CRISPR avrebbe inavvertitamente provocato più di un migliaio di altre mutazioni—potenzialmente dannose—nel DNA dei soggetti.
Questi risultati, pubblicati su Nature Methods, scatenarono il panico all’idea che il CRISPR potesse essere pericoloso da utilizzare negli umani. I risultati non erano stati studiati da altri ricercatori e vennero immediatamente criticati, per esempio, dai rappresentanti delle tre principali società di gene-editing, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics—il cui valore in borsa ebbe un crollo alla pubblicazione della ricerca.
Nature Methods ha ora ritirato la pubblicazione, spiegando che “i dati presentati non sono sufficienti a supportare la teoria secondo cui il CRISPR provocherebbe effetti imprevisti e indesiderati.” La notizia è particolarmente apprezzata da società e pazienti in attesa di beneficiare dei risultati di innumerevoli test clinici in corso, sia europei che statunitensi, basati sull’utilizzo del CRISPR.
Rappresentanti della Editas e della Intellia si sono dichiarati soddisfatti del fatto che il procedimento scientifico fosse stato in grado di “correggere l’errore.”
Il CRISPR è un sistema biologico che può essere programmato per tagliare con precisione segmenti di DNA. E’ stato annunciato come una fonte di cure permanenti contro le malattie genetiche e trattamenti anti-cancro efficaci. I cosiddetti effetti indesiderati, tagli del DNA accidentali in posizioni impreviste del genoma, hanno preoccupato molti e rallentato il passaggio dall’applicazione su animali agli umani. Tagliare il segmento sbagliato del DNA potrebbe provocare disturbi di ogni genere. Il numero delle mutazioni incontrollate descritte dallo studio, però, è troppo alto per essere corretto.
Gli autori dello studio originale hanno pubblicato un articolo su bioRxiv in cui dichiarano di non essere riusciti a replicare i risultati precedentemente descritti.
Il fatto che l’articolo sia stato ritirato, però, non significa che il CRISPR non abbia problemi.
“La domanda sulla sicurezza dell’utilizzo del CRISPR, si accompagna a forti interessi. Ciononostante, i più interessati rimangono gli individui su cui verrà utilizzato in futuro. Questi individui meritano una risposta attenta e rigorosa,” scrive Nature Methods.
Altri ricercatori hanno comunque tirato un sospiro di sollievo. “Era ora,” dice Samuel Sternberg, biochimico ed esperto tecnico CRISPR della Columbia University.
(lo)
