Per quanto costosi, i farmaci per le malattie più comuni potrebbero farsi più economici.
di Emily Mullin
La terapia genetica, che introduce nuovo materiale genetico nel DNA di un individuo, è stata sviluppata come trattamento rivoluzionario per le sindromi più rare del pianeta.
Le società farmaceutiche hanno attribuito prezzi astronomici a questi trattamenti dal target limitato, sufficientemente alti da far già ritirare dal mercato europeo il primo prodotto,
mentre altri faticano a raggiungere i pazienti.
Lo Yescarta, approvato di recente, è il secondo esempio di terapia genetica che combatte il cancro modificando geneticamente le cellule del sistema immunitario, ma il primo con la capacità di raggiungere un ampio numero di pazienti.
Secondo Herman Sanchez, managing partner della società di consulenza Trinity Partners, esisterebbe una chiara relazione tra numero di pazienti che si suppone possano essere trattati dalla terapia all’anno e il prezzo ad essa attribuito. I prezzi variano dai $373.000 al milione, mentre il numero di pazienti annui previsto spazia da pochi a 7.500.
Lo Yescarta potrebbe curare 7.500 persone, nelle stime della Gilead, il gigante biotech che lo scorso agosto ne ha acquisito la società produttrice, la Kite Pharma. Il dato contrasta notevolmente con il ridotto numero di pazienti previsti per le due terapie genetiche approvate in Europa, il Glybera e lo Strimvelis, o con i 300 pazienti annui che la Novartis si aspetta di trattare con il proprio Kymriah, un farmaco per la leucemia infantile.
Per quanto il prezzo fissato dalla Gilead sia più basso, è possibile che possa risultare in guadagni più alti. Nonostante il prezzo dello Yescarta abbia comunque scatenato proteste, promette bene il futuro di farmaci mirati a malattie più diffuse, come emofilia e anemia falciforme, che colpiscono 20.000 e 100.000 persone nei soli U.S.A..
Prossimo all’approvazione è il Luxturna della Spark Therapeutics, un farmaco di terapia genetica che restituisce la vista a pazienti affetti da cecità ereditaria, promosso presso la U.S. Food and Drug Administration da un pannello di esperti.
Secondo le nostre stime, basate sul numero di persone affette dalla malattia, 1,000 -2,000 pazienti potrebbero beneficiare del farmaco negli U.S.A.. Il suo costo potrebbe aggirarsi attorno a $800.000 – $1 milione per il trattamento di entrambi gli occhi.
Come si risolverà la situazione per società farmaceutiche, assicurazioni, sistemi sanitari e pazienti, è tutto da vedere. Nel frattempo, i pazienti sperano di non trovarsi esclusi da una cura a causa del prezzo proibitivo.
Immagine: I numeri relativi ai pazienti trattati con il Kymriah e lo Yescarta sono stati forniti da Novartis e Gilead. Per quanto riguarda i numeri relativi ai possibili pazienti per le altre terapie, questi sono stati calcolati in base a stime sull’incidenza della malattia.
Immagine: I numeri relativi ai pazienti trattati con il Kymriah e lo Yescarta sono stati forniti da Novartis e Gilead. Per quanto riguarda i numeri relativi ai possibili pazienti per le altre terapie, questi sono stati calcolati in base a stime sull’incidenza della malattia
(LO)
