La tecnica potrebbe curare alcuni dei disordini genetici più devastanti.
di Emily Mullin
Nasce Beam Therapeutics, la prima società a perseguire cure per le malattie attraverso il base editing, uno strumento più preciso di editing del genoma.
La tecnologia: Il DNA è composto da una moltitudine di combinazioni di lettere base (conosciute come A, C, G e T). Il base editing, sviluppato da David Liu, biologo chimico di Harvard e fondatore di Beam, è pensato per prendere di mira una sola base fra i miliardi presenti all’interno del genoma.
CRISPR 2.0: Il tradizionale sistema CRISPR taglia un intero gene – la sequenza di lettere base differenti – per accedere alla struttura a doppia elica del DNA. La tecnica di Liu converte direttamente una singola base in un’altra, modificando il gene dalla forma mutata alla sua forma corretta. L’anno scorso, ricercatori in Cina riportavano di aver utilizzato il base editing per rimuovere una malattia direttamente da un embrione umano; non è ancora stato effettuato un test su una persona.
Una cura per le malattie: Beam, che fra i suoi co-fondatori annovera il pioniere della CRISPR Feng Zhang, non ha ancora dichiarato su quali malattie cercherà di concentrare le proprie ricerche. In occasione di una conferenza stampa, però, ha detto che il base editing potrebbe essere adoperato per trattare alcuni dei disordini genetici più devastanti.
(MO)
