Un’azienda di biotecnologie vuole recuperare l’udito non con apparecchi acustici o impianti, ma con un nuovo tipo di terapia che favorisce la crescita delle cellule ciliate nell’orecchio interno
di MIT Technology Review Italia
La perdita dell’udito può portare a isolamento, frustrazione e alla presenza costante di un ronzio debilitante nelle orecchie noto come acufene. Secondo diversi studi è anche strettamente correlato alla demenza. Il farmaco dello spinout del MIT, Frequency Therapeutics, che rigenera le cellule ciliate morte per l’esposizione a rumori forti o a chemioterapici e antibiotici, è progettato per essere iniettato nell’orecchio e, negli studi clinici su più di 200 pazienti, ha migliorato il loro udito misurato dai test di percezione del parlato.
Come riportato da “MIT News”, l’azienda ha riscontrato miglioramenti clinicamente significativi nella percezione del linguaggio in tre studi clinici separati e ora sta reclutando altre 124 persone per una ricerca i cui risultati preliminari dovrebbero essere disponibili all’inizio del prossimo anno. La loro speranza è di offrire un contributo importante alla risoluzione di un problema che colpisce più di 40 milioni di persone negli Stati Uniti e centinaia di milioni in tutto il mondo.
I ricercatori dell’azienda hanno scoperto che le stesse molecole che controllano le cellule staminali dell’intestino sono utilizzate anche da uno stretto discendente delle cellule staminali, le cosiddette cellule progenitrici che, come le cellule staminali, possono trasformarsi in cellule più specializzate nel corpo.
Le cellule progenitrici risiedono nell’orecchio interno e generano cellule ciliate quando gli esseri umani sono nell’utero, ma diventano dormienti prima della nascita e non si trasformano mai in cellule più specializzate come le cellule ciliate della coclea. Gli esseri umani nascono con circa 15.000 cellule ciliate in ciascuna coclea. Tali cellule muoiono nel tempo e non si rigenerano mai.
Nel 2012, il team di ricerca ha trasformato le cellule progenitrici in migliaia di cellule ciliate in laboratorio. Il loro approccio che si affida a iniezioni molecolari nell’orecchio interno per dare vita alle cellule più specializzate, offre vantaggi rispetto alle terapie geniche che si basano sull’estrazione delle cellule di un paziente, sulla loro programmazione in laboratorio e quindi sul rilascio in una determinata area.
Jeff Karp, dell’Harvard-MIT Health Sciences and Technology, crede che il lavoro di Frequency rappresenti un nuovo passo avanti per la medicina rigenerativa. “Non sarei sorpreso se in 10 o 15 anni, grazie alle risorse messe in campo, si potesse arrivare a fare per l’udito un tipo di intervento simile alla chirurgia Lasik per il ripristino della vista“, afferma Karp.
L’azienda sta inoltre sviluppando un farmaco per la sclerosi multipla (SM), una malattia in cui il sistema immunitario attacca la mielina nel cervello e nel sistema nervoso centrale. Le cellule progenitrici si trasformano già nelle cellule produttrici di mielina nel cervello, ma non abbastanza velocemente da tenere il passo con le perdite subite dai pazienti con SM.
La maggior parte delle terapie per la SM si concentra sulla soppressione del sistema immunitario piuttosto che sulla generazione di mielina. Le prime versioni del farmaco candidato hanno mostrato significativi aumenti della mielina negli studi sui topi. L’azienda prevede di presentare una nuova domanda sperimentale di farmaco per la SM presso la FDA il prossimo anno.
(rp)
