Secondo gli esperti, dovremmo pensare ai farmaci che modificano il DNA come a medicine “in acquisto vs in affitto”.
di Emily Mullin
Il prezzo di $850.000 fissato per una nuova terapia genetica contro la cecità ha lasciato sconcertati i potenziali pazienti.
Gli esperti sono convinti che i pazienti possano superare lo shock facendo un confronto tra il costo complessivo dell’acquisto di costosi farmaci, anno dopo anno, e il costo di una singola somministrazione del farmaco potenzialmente capace di dare risultati definitivi.
Secondo Mark Trusheim, direttore del programma New Drug Development Paradigms al MIT, le terapie genetiche stanno portando la medicina da un modello in cui il paziente ‘affitta’ il trattamento, ad uno in cui ‘acquista’ un miglioramento permanente per le proprie condizioni di salute.
La Spark Therapeutics di Philadelphia ha reso noto che intende mettere sul mercato a 425.000 per occhio il proprio farmaco Luxturna, la prima terapia genetica contro una malattia ereditaria che abbia raggiunto il mercato statunitense.
David Mitchell, fondatore e presidente dell’associazione Patients for Affordable Drugs, si dichiara preoccupato del fatto che il trattamento possa risultare fuori portata per molti pazienti, a meno che non accettino la bancarotta. Pochi, però, pagano il pieno intero di un farmaco di tasca propria, né corrono rischi le case assicurative, data la natura rara della malattia curata.
Già una società assicuratrice, la Harvard Pilgrim Health Care, che copre 2,7 milioni di persone nel New England, ha preso accordi per coprire la terapia venduta dalla Spark. La società biotech si dichiara pronta ad implementare metodi per alleggerire il colpo. Ha cominciato dal garantire uno sconto alle assicurazioni nel caso di una ricaduta del paziente entro i primi 2 anni e mezzo dalla cura; sta anche cercando accordi con i programmi governativi Medicare e Medicaid che permetterebbero allo stato di coprire il costo del farmaco a rate.
Il Luxturna della Spark ha ricevuto l’approvazione alla vendita dalla USFD lo scorso dicembre ed è indirizzato a pazienti affetti da una mutazione del gene RPE65, che provoca una graduale degenerazione della retina. La terapia, da iniettarsi nell’occhio, contiene milioni di virus modificati in portatori della versione corretta del gene. Il trattamento conduce ad un miglioramento della vista, non a una guarigione completa.
Secondo Ken Mills, CEO della Regenxbio, una società che studia terapie genetiche a Rockville, nel Maryland, il costo del Luxturna non è necessariamente indicativo del futuro costo di questo genere di farmaci.
Il primo vero test si avrà quando la Spark, ed altre società, cominceranno a portare sul mercato terapie genetiche per malattie come l’emofilia o l’anemia falciforme, che colpiscono decine di migliaia di individui nei soli Stati Uniti.
È invece pessimista Mitchell, poco convinto del fatto che i prezzi delle terapie genetiche possano calare. “Le società farmaceutiche continueranno a imporre il prezzo più alto che crederanno di poter cavare impunemente al pubblico,” spiega.
(LO)
