Cellule immunitarie geneticamente modificate perché possano eliminare tumori mortali.
di Emily Mullin
È in arrivo il primo test su esseri umani in cui sia coinvolto il CRISPR e sarà indirizzato alla lotta contro il cancro. Medici della University of Pennsylvania intendono utilizzare il CRISPR per modificare cellule del sistema immunitario umano al fine di renderle capaci di eliminare le cellule tumorali, secondo un programma di test clinici in corso.
Lo studio coinvolge 18 pazienti affetti da tre differenti tipologie di cancro—mieloma multiplo, sarcoma, e melanoma—e potrebbe rappresentare la prima applicazione del CRISPR su umani non condotto in Cina, dove studi simili vengono già condotti da tempo.
I National Institutes of Health diedero il via libera ai ricercatori della Penn nel giugno del 2016 (“First Human Test of CRISPR Proposed”), ma ancora non era chiaro se i test sarebbero mai stati condotti.
Il Parker Institute for Cancer Immunotherapy, un ente di beneficienza fondato dall’imprenditore miliardario Sean Parker, sta partecipando al finanziamento di questo studio, condotto sotto la guida del dottor Edward Stadtmauer.
Per rendere il trattamento più potente, gli scienziati del Penn utilizzeranno il CRISPR per cancellare due geni delle cellule T del paziente. Uno di questi due geni è responsabile della molecola PD-1, utilizzata dalle cellule cancerogene per frenare il sistema immunitario. Un’altra modifica eliminerà il recettore normalmente utilizzato dalle cellule immunitarie per percepire la presenza di un pericolo, come germi o tessuti malati. Sarà rimpiazzato da un recettore modificato, capace di indirizzare le cellule verso il tumore.
Nello studio, queste cellule del sistema immunitario verranno estratte dal corpo, modificate in laboratorio con il CRISPR e re-iniettate nel paziente. Questo approccio esterno al corpo, definito terapia genetica ex vivo, è considerato meno rischioso di un’iniezione diretta di CRISPR nel flusso sanguigno, passibile di reazioni immunitarie.
Un secondo test CRISPR condotto ex vivo dovrebbe partire presto in Europa. La CRISPR Therapeutics, una società biotech di Cambridge, nel Massachusetts, ha chiesto agli enti regolatori europei, in dicembre, il permesso di provare a curare la beta talassemia, un disturbo del sangue, modificando le cellule del sangue dei pazienti.
(lo)
