Il test avrebbe studiato l’efficacia di un trattamento pensato per curare l’anemia falciforme.
di Emily Mullin
Un test che avrebbe dovuto impiegare lo strumento di editing del genoma CRISPR su pazienti affetti da anemia falciforme è stato bloccato per motivi non meglio precisati da parte dei regolatori statunitensi.
Il retroscena: Lo scorso aprile CRISPR Therapeutics, la società che sta sviluppando la terapia, aveva richiesto alla US Food and Drug Administration l’autorizzazione a procedere con lo studio. La terapia comporta l’estrazione di cellule staminali dal midollo osseo dei pazienti e la loro modifica in laboratorio tramite CRISPR. Le cellule editate, una volta reintrodotte nel paziente, dovrebbero stimolare la formazione di globuli rossi sani, almeno in teoria.
Il fermo della FDA: Stando a una dichiarazione rilasciata mercoledì da CRISPR Therapeutics, la FDA avrebbe ordinato alla società di non procedere con lo studio fino a quando non risponderà ad alcune domande riguardo il trattamento (domande non meglio precisate da ambo le parti ai giornali)
I test pianificati: CRISPR Therapeutics sostiene che il test pianificato in Europa per trattare l’anemia mediterranea, che implica la stessa procedura, non sarà interessato dall’ordine della FDA. La società intende avviare questo studio entro la seconda metà dell’anno.
Il primo test di CRISPR avviato negli Stati Uniti sta attualmente arruolando pazienti per conto della University of Pennsylvania.
(MO)
